Psikofarma »

Eylül 26, 2016 – 11:07 pm | 10.844 Kez Görüntülendi

Epilepsi Nedir? Epilepsi İlaçları Nelerdir?

Epilepsi nedir?

Epilepsi normal nörolojik işlevleri bozan tekrarlayıcı nöbetlerin …

Read the full story »
Antidepresan İlaçlar

Antidepresan İlaçlar »»» Depresyon tedavisinde kullanılan ilaçlardır. kimyasal yapılarına ya da etki düzeneklerine göre sınıflandırılırlar.

Antimanik İlaçlar

Antimanik İlaçlar »»» Zihin Dengeleyiciler Depakene Depakote sprinkles Lamictal (lamatrogine) Lithium (lithium carbonate) Eskalith Lithobid

Antipsikotik İlaçlar

Antipsikotik İlaçlar»»» Şizofrenideki düşünce bozukluğu, hallüsinasyonlar ve delüzyonlar gibi gürültülü psikoz belirtilerini giderir ve nüksü önlerler

Anksiyolitik İlaçlar

Anksiyolitik Sedatif Hipnotik ilaçlar »»» anksiyete tedavisinde kullanılan ilaçlardır. Diğer bir deyişle kaygı ve korku gidericiler olarak da adlandırılırlar

Antiepileptik İlaçlar

Antiepileptik ilaçlar »»» Epilepsinin yanı sıra epileptik olmayan nöbetlerin tedavisinde de kullanılılan ilaçlar Fenitoin Karbamazepin Barbitüratlar

Home » ilaç, ilaçlar, Psikofarmakolojik Yazılar, Yetim İlaçlar

Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar

Submitted by on Ekim 2, 2016 – 3:01 pm | 246 Kez Görüntülendi

ve Yetim İlaçlar

“Yetim İlaç” () Nedir?

Kısıtlı bir hedef nüfusu olan veya nadir bir hastalığı tedavi eden, dolayısıyla ticari ve mali potansiyeli sınırlı olan ilaçlardır. İlk defa ABD’de (1983) yürürlüğe giren bu hastalara yardımcı olmak ve bu ilaçların geliştirilmesini ticari açıdan olanaklı kılmak için teşvikler sağlamak amacıyla geliştirilmiştir. Avrupa’da, çok daha sonra 2000 yılında, “nadir” olarak sınıflandırılan ve Avrupa Birliği’nde 10.000 kişiden en fazla 5’ini etkileyen 5.000 civarında hastalığın teşhisi, önlenmesi ve tedavisini yönelik ilaçların AB’de geliştirilmesini canlandırmak amacıyla yürürlüğe girmiştir.[1]

“Yetim” , tedavi edilmesi amaçlanan ama çok nadir hastalıklar olduklarından küçük pazar boyu sponsorların ürünün araştırma ve geliştirilmesine yatırdıkları sermayeyi amorti etmelerine izin vermeyeceği için normal pazarlama koşullarında sponsorların geliştirme konusunda isteksiz olduğu ilaçlardır.

tedavi olanakları ve bilimdeki gelişmelerin dışında kalamaz; onlar da tedavi anlamında diğer hastalarla eşit haklara sahiptir. Kamu yetkilileri, sektöründeki araştırma-geliştirme çalışmalarını tetiklemek amacıyla sağlık ve için teşvik tedbirlerini uygulamaya koymuştur.

Bu uygulamalar 1983 yılında, Amerika Birleşik Devletleri’nde Yetim İlaç Kanununun yürürlüğe girmesi ile başlamış ve bunu daha sonra 1993 ve 1997 yıllarında Japonya ve Avustralya’daki uygulamalar izlemiştir; Avrupa’da ise uygulamaya 1999 yılında Üye Devletlerde yetim ilaçlar politikasının yürürlüğe girmesiyle başlanmıştır.

Yetim tıbbi ürünler yönetmeliği (EC) N° 141/2000, Avrupa Parlamentosu ve Avrupa Konseyi tarafından 16 Aralık 1999 tarihinde benimsenmiştir.

Buna ek olarak, Avrupa Komisyonu da, ‘’ ve ‘’ kavramlarını tanımlayarak ve yetim ilaçlar hususunda uygulama hükümleri koymuş ve 27 Nisan 2000 tarihinde Yönetmeliği (EC) N° 847/2000’i benimsemiştir.

Avrupa yönetmeliği n° 141/2000’e göre, sadece beşeri ilaçlar ‘yetim ilaçlar’ olarak adlandırılabilir. Dolayısıyla bu tanım, veteriner ilaçlarını, , besin desteklerini ve diyet ürünlerini kapsamamaktadır.

Yetim olarak belirlenen ilaçlar Yetim Tıbbi Ürünler topluluk arşivi’ne girilmektedir.

 Avrupa’da yetim ilaçların erişilebilirliği 

Bir ilaç için pazarlama yetkisi alınmış olması (Avrupa pazarındaki ) ilacın Avrupa Birliği’ndeki tüm ülkelerde mevcut olduğu anlamına gelmez. Pazarlama yetkisi sahibi, her ülkede ticarileştirme durumuna önceden karar vermelidir; bunun ardından ilaç, geri ödeme koşullarının ve genellikle fiyatının belirlenmesi için her ülkede gerekli prosedürlerden geçer.

Müşterek çabalara karşın yaklaşımların ülkeler arasında farklılık göstermesi hastaların yetim ilaçlara erişimini daha da karmaşık hale getirmektedir.

Avrupa’da yetim ilaçlar lehine politikalar

Nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar alanındaki Avrupa politikasının tanımına Avrupa Komisyonu’nun web sitesinde yer verilmiştir:

Avrupa çapındaki ulusal insiyatiflerin ve Avrupa Komisyonu ve Avrupa Birliği tarafından ve komşu ülkeler tarafından konan teşvik tedbirlerinin tanımı, Nadir Hastalıklar Avrupa Uzman Komitesi’nin web sitesinde yer almaktadır:

Yetim ilaçlar listesi

, Avrupa’da mevcut olan ve her ay güncellenen yetim ilaçlar listesini sunmaktadır.

Orphanet ayrıca, geliştirilmekte olan (yetim ilaç statüsü ve klinik çalışmalar) ve halihazırda pazarlanmakta olan yetim ilaçlar hakkındaki bilgilere hastalıkların kategorisine, ürün tipine, madde adına, sponsor adına ve ülke adına göre erişim sağlamaktadır.[2]

?

“Nadir hastalıklar,” genel nüfusa kıyasla az sayıda insanda görülen hastalıklar ve bu hastalıkların nadir olarak görülmesiyle ilgili olarak ortaya çıkan belirli sorunlardır. Avrupa’da, 2000’de 1 kişide görülen hastalıklar nadir kabul edilmektedir. Bir hastalık bir bölgede nadir görülürken başka bir bölgede sık görülebilir. Örneğin, genetik kökenli bir anemi olan Kuzey Avrupa’da nadir iken Akdeniz bölgesinde yaygındır. “,” Fransa’da nadir iken Ermenistan’da yaygındır. Farklı çeşitlerinin nadir görüldüğü birçok yaygın hastalık da mevcuttur.

?

Bilinen binlerce nadir hastalık bulunmaktadır. Bugüne dek, altı ila yedi bin nadir hastalık keşfedilmiş ve bu hastalıklar tıp literatüründe düzenli olarak tanımlanmaktadır. Nadir hastalıkların sayısı aynı zamanda hastalığı oluşturan faktörlerin tanımının kesinliğine de bağlıdır. Tıp alanında şimdiye kadar ‘hastalık’ tanımı, bireyin sağlık durumundaki benzersiz bir semptom paterni olarak ortaya çıkan ve bir tek tedavisi olan değişiklik olarak yapılmıştır. Paternin benzersiz olup olmadığı ise tamamen analizimizin kesinliğine dayanmaktadır. Bu karmaşıklık, Orphanet’in çeşitli sınıflandırmalarında yansıtılmıştır.

?

Hemen hemen tüm genetik hastalıklar nadir hastalıklardır; ancak her nadir hastalık genetik hastalık değildir. Örneğin çok ve bunların yanı sıra ve nadir görülen kanserler bulunmaktadır. Günümüzde, birçok nadir hastalığın sebebi bilinmemektedir.

Nadir hastalıklar, ciddi, çoğunlukla kronik ve ilerleyici hastalıklardır. , , , veya Rett sendromunda olduğu gibi birçok nadir hastalıkta, belirtiler doğumda veya çocukluk döneminde gözlenebilmektedir. Ancak, nadir hastalıkların %50’den fazlası (örneğin , , , , veya ) erişkinlik döneminde ortaya çıkmaktadır.

Bu hastalıkların nadir görülmesinin tıbbi ve sosyal sonuçları nelerdir?

Nadir hastalıklar alanında tıbbi ve bilimsel bilgi eksikliği vardır. Doktorlar, araştırıcılar ve politik makamlar uzun bir süredir nadir hastalıklardan habersizlerdi ve kısa bir süre öncesine kadar bu alanla ilgili konularda yapılmış gerçek bir araştırma veya kamu sağlığı politikası bulunmamaktaydı. Çoğu nadir hastalık için hastalığı tamamen iyileştiren bir tedavi bulunmamaktadır; ancak uygun tedavi ve tıbbi bakım hastaların hayat kalitesini artırabilir ve beklenen yaşam sürelerini uzatabilir. Bazı hastalıklar konusundaki çarpıcı ilerlemeler, mücadeleyi bırakmayıp araştırma ve sosyal dayanışma alanlarında çaba sarf etmeye devam etmemiz gerektiğini göstermektedir.

Bu tür hastalıklardan etkilenenlerin tümü; teşhis sürecinin yanında ilgili bilgi ve kalifiye uzmanlara yönlendirilme konusunda benzer zorluklarla karşılaşmaktadır. Kaliteli sağlık bakımına erişim, genel sosyal ve tıbbi destek, hastaneler arasında etkili iletişim ve genel uygulamalar ve bunların yanı sıra yanı sıra profesyonel ve sosyal entegrasyon ile bağımsızlık konusunda eşit düzeyde spesifik sorunlar ortaya çıkmıştır.

Nadir hastalıklardan etkilenen hastalar, aynı zamanda psikolojik, sosyal, ekonomik ve kültürel açıdan daha zayıf durumdadır. Uygun politikalarla bu zorlukların üstesinden gelinebilir. Yeterli düzeyde bilimsel ve tıbbi bilginin mevcut olmamasından dolayı birçok hastaya teşhis konamamaktadır. Bu hastaların hastalıkları tanımlanmamıştır. Bunlar, uygun desteği almada konusunda en çok güçlük yaşayan kişilerdir.

Nadir hastalığın teşhis ve tedavisinde ne gibi bir ilerleme öngörülüyor?

Bilim, tüm nadir hastalıklar için bazı yanıtlar sağlayabilir. Günümüzde biyolojik örneklerin testi ile yüzlerce konabilmektedir. Bu hastalıkların bazıları için arşivlerin oluşturulması ile hastalıkların doğal öyküleri hakkında daha fazla bilgi edinilebilmiştir. Araştırıcıların araştırmalarının sonuçlarını paylaşmak ve daha etkili bir ilerleme kaydetmek için ağları kullanma oranı gün geçtikçe artmaktadır. Birçok Avrupa ülkesinde nadir hastalıklar alanında Avrupa politikalarıyla ve ulusal politikalarla sunulan bakış açıları sayesinde yeni umutlar ortaya çıkmaktadır.[3]

gelistirilen-yetim-ilaclar

gelistirilen-yetim-ilaclar

Kaynaklar:

1- http://www.aifd.org.tr

2- http://www.orpha.net/national/TR-TR/index/

yetim-ila%C3%A7lar-hakk%C4%B1nda/

3- http://www.orpha.net/national/TR-TR/index/

nadir-hastal%C4%B1klar-hakk%C4%B1nda/

Bir önceki yazımız olan Temel İlaç Bilgisi başlıklı makalemizde aerosol, analjezikler ve antialerjikler hakkında bilgiler verilmektedir.